Criança com doença rara em Sobral espera dose de medicamento avaliado em R$ 12 milhões

A pequena Clara tem um ano e cinco meses de vida e foi diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1 - quadro mais grave da doença

Legenda: A família de Clara corre para conseguir uma dose do medicamento Zolgensma, que custa cerca de R$ 12 milhões.
Foto: Arquivo Pessoal

A família da pequena Clara, de apenas um ano e cinco meses de vida, corre contra o tempo para conseguir o tratamento da filha, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1. A doença é progressiva e degenerativa e o medicamento indicado pelos médicos, o Zolgensma, produzido nos EUA e orçado em 2,2 milhões de dólares - cerca de R$ 12 milhões, está longe das condições financeiras da família, que também pediu na Justiça que a União custeie o tratamento.

Para tentar levantar recursos, familiares e amigos também fazem campanhas nas redes sociais com mais de 11 mil seguidores e uma "vaquinha on-line". Até esta semana, já foram arrecadados R$ 61.278,60, informou Benedita Maria, mãe da pequena. “É importante entender que a AME é uma doença progressiva e degenerativa. A cada dia ela (Clara) vai perdendo um neurônio motor. Quanto mais cedo ela tomar o medicamento, mais chance ela vai ter de vida”.

“A Clarinha nasceu normal, tinha todos os movimentos, se desenvolveu até os dois meses normalmente, mamou até os cinco”, conta Benedita.

O medicamento Zolgensma é feito em um laboratório nos EUA e pode ser aplicado até os dois anos de idade. Como Clara está com um ano e cinco meses de vida, os pais da criança têm pressa em conseguir o tratamento. “A AME é causada pela falta da proteína SMN1, que atua nos neurônios motores. A terapia vai produzir a proteína que vai paralisar a progressão da doença. O que a gente quer é parar a projeção e poder dar uma qualidade de vida a ela”, conta mãe.

Tratamento

Clara chegou a ficar sete meses internada, no Hospital Albert Sabin, por conta de complicações. Após um quadro de melhora, os pais passaram a morar em Sobral, na região Norte, onde a pequena recebe tratamento por meio ‘Melhore Em Casa’, pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Além de apoio para o oxigênio - já que a doença causa problemas respiratórios, recebe dieta adequada, equipamentos de proteção e, em dois dias da semana, fisioterapia em casa.  

“A Clarinha não se alimentar pela boca, faz fisioterapia, hidroterapia, é um tratamento multidisciplinar”, conta a mãe.
  

Além disso, a pequena já tomou cinco doses do medicamento Nusinersena (Spinraza), disponível pelo SUS. Ele era o único registrado no Brasil para o tratamento da AME. “Ele não para com a progressão da doença, mas, se não fosse esse remédio não sei nem como ela estaria”, explica Benedita. Segundo o Ministério da Saúde, o medicamento é eficaz em quadros graves, que somam a maior parte dos casos.

Anvisa

O remédio foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil somente em agosto. Segundo a Anvisa, a definição de preço no País tem início após aprovação do registro, com um prazo de 90 dias. Nesta semana, o Diário do Nordeste mostrou que a família do pequeno Uriel, internado no Hospital Albert Sabin, também luta para conseguir o medicamento. A doença pode levar ao comprometimento da movimentação e dificultar até o de respirar.

Principais sintomas da doença (Ministério da Saúde): 

  • Perda do controle e forças musculares;
  • Incapacidade ou dificuldade de movimentos e locomoção; 
  • Incapacidade ou dificuldade de engolir; 
  • Incapacidade ou dificuldade de segurar a cabeça; 
  • Incapacidade ou dificuldade de respirar.

Segundo o registro da Anvisa, o Zolgensma será usado para tratar somente crianças de até dois anos de idade com o tipo 1 da doença. O medicamento é usado em uma única dose e funciona como uma espécie de substituto artificial do gene defeituoso da criança. Após isso, a criança deve passar por uma série de tratamentos para atenuar os impactos sofridos no processo de formação. A família de Clara pediu à União, em 17 de agosto, o custeio da dose do medicamento.

Legenda: A pequena já tomou cinco doses do medicamento Nusinersena (Spinraza), disponível pelo Sistema Único de Saúde.
Foto: Arquivo Pessoal

Entenda mais sobre a doença 

Segundo o Ministério da Saúde, o diagnóstico da AME é feito por um médico com base em um protocolo publicado pela Pasta em outubro de 2019. A partir disso, alguns exames são solicitados pelo especialistas para confirmação do diagnóstico. A doença é dividida em cinco tipos: 0, 1, 2, 3 e 4 - sendo o 1 o mais grave e mais frequente. A Pasta esclarece que as doses do medicamento usado hoje (Spinraza) devem ser aplicadas somente no Serviço de Referência.

Mapa do tratamento: 

  • Em abril de 2019, o Ministério da Saúde anunciou a incorporação do Spinraza ao Sistema Único de Saúde para tratamento do Tipo 1 da AME.
  • Para os tipos 2 e 3 da AME, a Pasta passou a ofertar o medicamento na “modalidade compartilhamento de risco”, onde o governo paga pelo medicamento somente se houver melhora da saúde do paciente. 

Para ter acesso ao tratamento Tipo 1, os responsáveis devem ir a uma Farmácia de Alto Custo com o diagnóstico genético confirmatório, de acordo com o protocolo de atendimento da doença”, conforme o Ministério da Saúde. Já nos outros quadros, os responsáveis pelo paciente devem entrar em contato com a Ouvidoria do SUS pelo telefone 136. A medida vale desde novembro do ano passado. No ato, é preciso informar:  

  • Dados pessoais, cidade em que mora, laudo da doença (caso já haja), prescrição médica para uso do medicamento Spinraza.
  • O MS irá mapear quem são e onde estão esses pacientes para organizar os serviços de saúde para atender a demanda.
  • Profissionais do Ministério da Saúde irão ligar, após isso, para cada um dos pacientes cadastrados e indicar o Serviço de Referência que devem ir.
  • Os pacientes serão acompanhados por profissionais por três anos para medir resultados e evolução a partir do uso do Spinraza.  

 

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