ORIGEM PORTUGUESA

SUS incorpora primeiro e único medicamento específico para doença genética

Indicado para polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), o medicamento deve chegar à rede pública de saúde em até 180 dias

10:00 · 21.01.2018

A decisão do Ministério da Saúde de incorporar à lista de produtos distribuídos pela rede pública de saúde, o Vyndaqel (tafamidis), primeiro e único tratamento específico para pacientes com polineuropatia amiloidótica familiar (PAF), foi publicada no dia (18), no Diário Oficial da União (DOU). A doença genética rara e irreversível, é a mais comum em descendentes de portugueses.  A previsão é de que o produto esteja disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) em até 180 dias após a publicação no DOU.

Hereditária e progressiva, a PAF costuma levar os pacientes à morte dez anos após os primeiros sintomas, se não houver tratamento adequado. Aprovado na União Europeia desde 2011 e comercializado em mais de 30 países, Vyndaqel é o medicamento mais estudado para pacientes com PAF em todo o mundo. 

Atualmente, cerca de 1.300 pacientes estão em tratamento com a medicação e seu programa clínico reúne dados de segurança coletados ao longo de dez anos.  Nesses estudos, o medicamento também se mostrou bem tolerado, sem registros de efeitos colaterais graves ou inesperados.

A doença é causada por uma mutação no gene da proteína TTR, o que leva à produção de proteínas instáveis. Essas estruturas defeituosas, em vez de fluírem pelo plasma sanguíneo, se acumulam em diferentes órgãos do corpo, interferindo em seu funcionamento.  

Doença prioritária

De origem predominantemente portuguesa, a PAF passou a integrar a lista de doenças raras prioritárias para o governo brasileiro desde 2014. Esse aspecto a torna especialmente importante para o Brasil, que abriga um número de descendentes de portugueses maior que a própria população de Portugal. 

Embora se trate de uma doença rara, em Portugal a PAF apresenta uma prevalência elevada, chegando a um caso a cada 500 habitantes em algumas regiões. Os japoneses também apresentam uma incidência aumentada da doença em relação à população em geral, assim como suecos e africanos.

Não existem estatísticas oficiais sobre a PAF no Brasil, porém estima-se que existam milhares de brasileiros com a doença, o que pode fazer do País uma das nações com o maior número de pacientes no mundo. 

Projeções da Academia Brasileira de Neurologia (ABN) sugerem, contudo, que mais de 90% desses pacientes ainda não tenham sido diagnosticados, considerando o amplo desconhecimento sobre a doença no País. Em Portugal, ao contrário, mais de 90% dos portadores já foram identificados, possibilitando a esses pacientes a chance de tratar a doença precocemente e melhorar seu prognóstico.

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